政策衝擊與警醒

2025年6月，美國食品藥品監督管理局（FDA）悄然推出一項新政策：凡是把美國患者活細胞出口至「重點關注國家」（包括中國）的任何新臨床試驗，都將被按下暫停鍵或立即接受審查。此舉不僅是一次監管層面的微調——它還是第一次有主要的西方監管機構在細胞與基因治療領域，為科學與地緣政治畫出清晰的界限。

對已入組前沿試驗的患者來說，這項政策帶來了困惑與延誤。對藥物開發者而言，這是一次警醒：全球研發的遊戲規則可能在改變。對投資者與客戶來說，它提出了一個緊迫的問題：美國為何要冒著放慢拯救生命創新的風險？

這一現實的政策轉向，為更深層的敘事奠定了舞臺——一個關於藥物開發風險與回報、中國在生態系統中不斷上升的角色，以及緊張局勢如何重塑新藥未來的故事。

‍

引言：新的力量平衡

在全球製藥領域，研發與製造正變得更加國際化、更快、更具協作性，而中國如今處在這一轉變的中心位置。2024年，全球處於人體試驗或等待審批階段的新藥超過12,200種——較2019年翻了一倍多——當年全球共有78個全新藥物上市。

對比之下，依據世衛組織的註冊資訊，2024年中國登記的試驗約7,100項，而美國約為6,000項。中國在全球臨床試驗活動中的佔比已飆升至約15–28%，成為新藥測試的兩大樞紐之一。這反映了跨國藥企的大規模投入以及中國自身不斷壯大的研發生態。西歐約佔全球試驗活動的25%，北美約為23%，但中國是增速最快的地區。

‍

為什麼新藥開發如此高風險？

即便活動如火如荼，新藥開發仍然高風險。歷史上，進入人體試驗的藥物僅約10–14%能獲FDA批准。約63–70%通過一期，30%通過二期，58%通過三期；而提交新藥上市申請（NDA）的項目中，約有85–90%獲得批准。這些數字說明了藥物開發的高風險，也解釋了企業為何尋找降本、提速、跨境分擔風險的途徑——以及為何中國規模大且高效的試驗體系變得如此具有吸引力。

FDA與多區域臨床：新的標準

在此背景下，面向美國市場的藥物仍須滿足FDA的標準。這推動了更多多區域臨床試驗（MRCT）：自二期起便同時在中國、美國與歐洲設點。

更具體地說，這種做法不僅能滿足監管要求，也符合商業邏輯：在多地同步測試，企業可同時進入更多市場，並更好地理解不同人群對治療的反應。

‍

FDA的期待與試驗設計的重要性

中國的試驗體系可以快速產出數據。然而，美國FDA期待的是既具科學嚴謹性、又能適用於美國患者的證據。一個例子是信迪利單抗（PD-1腫瘤藥）：2022年，FDA顧問委員會以高票要求更多與美國相關的數據，原因在於其關鍵研究僅在中國開展。此次否決釋放出明確信號：「只在中國開展」的關鍵性試驗在爭取美國批准時將舉步維艱。

結論很明確：跨國公司與中國合作夥伴需要從一開始就設計MRCT或周全的橋接方案。MRCT要求自二期起在中國、美國與歐洲同時設點，並在各地區統一終點與標準治療。此舉不僅能滿足多地監管，也能加速在多個市場的同步上市。

‍

中國在研發週期中的優勢

早期研究： 許多國際公司將藥物化學、動物實驗以及IND（臨床試驗申請）支持等早期工作外包給中國的合同研發組織（CRO）。這些服務品質高、成本低，降低了初創生物科技公司的進入門檻。

臨床試驗： 一旦候選藥物進入人體試驗階段，中國的臨床試驗產能就成為重要資產。跨國企業常將中國中心納入研究，或與中國CRO合作完成受試者招募。腫瘤領域尤為如此，因入組標準往往苛嚴，快速找到足量患者至關重要。

速度優勢： 行業觀察者甚至將其稱為「中國速度」——審批更快、試驗啟動更快、入組更快——能將研究週期縮短數月。

製造： 在後期階段，中國同樣扮演關鍵角色。中國是活性藥物成分（API）與仿製藥的主要生產國之一，許多西方藥企依賴中國的合同（定製）生產組織（CMO/CDMO）來規模化生產藥物或關鍵部件。

‍

授權交易：首選的合作路徑

將中國的創新帶向全球市場，常見方式是授權交易。在這種模式中，中國生物科技公司將候選藥物的權益（通常為中國以外市場或全球）授予跨國藥企。協議一般包含一筆預付款，以及伴隨研發推進的里程碑付款與銷售提成。

此類交易的規模已顯著擴大。2023年，中國對外授權的頭部交易累計價值超過350億美元，反映出全球投資者對中國原創研發排程的信心。諸如GSK與阿斯利康等公司多次牽手中國企業，獲得其創新項目的全球或中國以外市場的權益。

‍

超越授權：共同開發與合資

除主流模式外，也存在其他合作結構。一些公司設立聯合開發項目，共擔臨床責任，並按區域分配後續利潤。一個廣為人知的例子是強生旗下楊森（Janssen）與中國傳奇生物合作開發用於多發性骨髓瘤的CAR-T療法Carvykti™。該合作成功將一項中國起源的療法帶至FDA批准，展示了各方優勢互補的可能性。

但佔主導地位的仍是帶有里程碑付款的授權模式。它允許各方聚焦自身所長：中國生物科技公司高效推進早期臨床並產出有說服力的數據；全球藥企提供資金、監管合規經驗，以及將產品推向全球市場的商業化能力。

‍

中國對加速開發的貢獻

中國在兩方面幫助全球藥物開發提速：

• 快速患者入組： 得益於龐大人口與高度集中的醫院體系，相比西方國家，更容易在短時間內招募到適格患者。中國的早期腫瘤臨床試驗往往可以異常迅速地完成，從而更早獲得關鍵的人體數據。
• 現成的候選資產： 中國企業如今不斷產出創新候選藥物（包括新型腫瘤療法與生物藥等），對全球合作夥伴極具吸引力。透過對外授權，這些中國候選能讓西方藥企的研發排程「向前跳躍」——無需多年臨床前研究，便可直接在國際上推進至二/三期。

因此，這種「共生關係」令雙方受益：中國的臨床讓項目風險下降並產出數據；西方的試驗與監管專長則更快將藥物推向全球市場。

‍

案例研究：全球公司押注中國創新

幾乎所有頭部跨國藥企如今都與中國公司建立了合作關係。以下是一些值得關注的案例：

• 輝瑞（Pfizer）與三生製藥（3SBio，1530 HK）： 就一款腫瘤雙特異性抗體達成授權，預付款12.5億美元，另有最高48億美元的里程碑款。
• 葛蘭素史克（GSK）與江蘇恒瑞（600276 SS）： 多個候選藥物的全球授權，預付款5億美元，里程碑款最高120億美元。
• 阿斯利康（AstraZeneca）與石藥集團（CSPC，1093 HK）： 一款新型小分子心代謝藥物的全球授權，預付款1億美元，里程碑款19億美元。
• 百時美施貴寶（BMS）與百力司泰/思路迪（Baili/SystImmune）： 一款抗體腫瘤藥的中國以外市場授權，預付款8億美元，總交易額約84億美元。
• 默克KGaA與恒瑞（600276 SS）： 一款ADC腫瘤藥的全球授權，預付款1.75億美元，總額約16.8億美元。

這些合作並不僅僅關乎資金，更在於壓縮時間線：西方藥企獲得已部分去風險、具初步驗證的資產，避免重複早期工作；中國企業則獲得全球化平台、現金注入，以及與FDA/EMA對接的寶貴經驗。

‍

對藥物研發排程的影響

受益於上述合作，全球藥物研發排程中有相當比例如今源自中國創新。2024年，中國生命科學領域的授權交易超過240起，較2021年增長約50%；至2025年上半年，全球對外授權交易中約有32%涉及中國資產，而2023年這一比例約為21%。這顯示，將中國作為研發排程增長的重要來源已成為主流選擇。

‍

合作有助於滿足FDA標準

國際藥企與中國生物科技公司的合作，可通過三種方式解決FDA挑戰：

• 在中國快速完成概念驗證： 以更低成本迅速獲得關鍵人體數據（安全性、劑量與生物標誌物）。
• 盡早擴展至美歐中心： 以統一設計快速推進MRCT，使數據更容易獲得多個監管機構的認可。
• 生產與CMC同步規劃： 建立並行產線——在中國側重成本，在美歐側重監管確定性——以降低審批與上市風險。

這種「中式速度+全球合規」的組合，現已成為腫瘤、罕見病與代謝類治療領域的通行劇本。

‍

中美緊張關係對藥物開發的影響

然而，地緣政治陰影揮之不去。近年來，美國對中國參與製藥供應鏈與科研合作的審查趨嚴。一項名為「生物安全法案（BIOSECURE Act）」的提案，擬以國家安全為由，限制美國生物科技企業與中國CRO及服務機構的合作。若獲得通過，此類措施可能壓縮交易空間、擾亂全球臨床協作，從而放慢新藥研發的步伐。

在實踐中，即便沒有成文立法，僅憑政策氛圍也已產生「寒蟬效應」。調查顯示，在華CRO夥伴的信任度在華盛頓拋出限制性設想後，已在美國藥企/生物科技企業之間明顯下滑。

‍

樣本流動限制

2025年年中，又一個焦點出現：在特朗普總統任期內，FDA暫時叫停了某些將美國生物樣本送往「敵對」國家（含中國在隱含定義內）的臨床試驗。這類行動會拖慢國際研究並加大行政負擔，尤其是對依賴海外環節的細胞與基因治療（CGT）項目而言。

儘管具體範圍仍在演變中，企業已著手調整後勤流程：將細胞處理環節遷回美國或盟國，並強化受試者知情同意與數據保護。清晰可見的趨勢是：涉美患者樣本的處理更加本土化。

‍

關稅與供應鏈挑戰

貿易緊張同樣威脅著物料與數據的順暢流動。美國每年進口的醫藥產品總額超過2000億美元，而在低價仿製藥領域，美國對中印兩國的生產依賴尤為突出。公共衛生專家警告稱，對這些進口加徵關稅幾乎必然推高成本並危及供應。

仿製藥利潤本就微薄；若面臨25%的進口關稅，許多海外生產商將難以維持當前對美供貨價格而不虧損。這將迫使其在其他環節緊縮開支（增加品質風險），或直接退出市場，導致短缺。

美國本就週期性地遭遇關鍵仿製藥短缺，其中約70%的短缺與仿製藥有關。若對來自中國的原料藥或仿製藥全面加徵關稅，除非美國國內產能在短期內大幅擴張（這通常需要多年），否則藥價上漲與短缺風險將顯著上升。

‍

企業如何應對

儘管環境多變，企業正在適應。一些做法包括：

• 經第三國開展合作： 在新加坡、韓國或歐洲設立試驗中心或製造基地，以繞開特定監管瓶頸。
• 囤積原料： 從未受關稅影響的國家進口API與成品藥，以對沖潛在的價格飆升。
• 提升合規水平： 升級數據處理政策，兼顧中國《個人信息保護法》（PIPL）與美國更嚴格的隱私期望。

簡言之，中美緊張關係雖給藥物開發帶來不確定性與一定延遲，但尚未讓合作戛然而止。其最終影響取決於限制措施與關稅走到何種程度。

‍

挑戰之中孕育機遇

風險固然顯眼，機遇同樣存在：

• 更快的早期臨床： 即便面臨限制，中國仍是許多治療領域開展早期試驗的無可比擬之地。
• 創新來源拓展： 隨著中國生物科技公司不斷產出「全球首創/同類最佳」的候選，國際藥企在研發排程新上可獲得更豐富的選擇。
• 成本靈活性： 供應鏈多元化並不必然意味著放棄中國；許多公司將維持「雙基地」策略（中國+另一樞紐）以優化成本結構。

‍

展望：2025–2026及之後值得關注的動向

• 監管趨同： 中國持續與ICH標準對齊，使其數據在海外更具接受度。
• 新一波交易： 預計在抗體藥物偶聯物（ADC）、雙特異性抗體與心代謝領域將出現更多授權。
• 政策走向： 關注「生物安全法案」的國會進展，以及FDA對樣本出口是否會形成長期規則。
• 關稅決策： 若對API或仿製藥全面加徵關稅，將對美國藥品供應鏈形成重大衝擊；就目前而言，這仍是風險，而非現實。

‍

結論：中國不只是「世界工廠」，更是創新樞紐

隨著行業不斷適應變化，中國在製藥領域的角色已發生巨大轉變。中國不再只是低成本製造基地，還是創新的驅動者、多區域臨床的合作夥伴，以及能加速「首次人體試驗」數據產出的關鍵來源。

對客戶而言，機會在於在把握中國速度與規模優勢的同時，穩妥管理相應風險。將中國的效率與西方的監管經驗及多元化供應鏈相結合的合作模式，極有可能在未來多年繼續成為藥物開發的基石。

‍